В ходе предстоящего научного эксперимента планируется установить, насколько хорошо пациенты переносят новый медикамент, а также оценить его безопасность и действенность.

Российская фармацевтическая фирма «ГЕНЕРИУМ» получила разрешение на проведение клинических тестов передового генно-терапевтического препарата GNR-097. Он разработан для борьбы с прогрессирующей мышечной дистрофией Дюшенна.

Миодистрофия Дюшенна – это тяжёлое, быстро прогрессирующее заболевание, которому подвержены в основном мальчики. Данная генетическая аномалия связана с мутацией в гене DMD, что приводит к необратимому повреждению мышечных клеток. Для болезни характерны прогрессирующая слабость и атрофия мышц, что отрицательно сказывается на функционировании сердечно-сосудистой, дыхательной и костно-мышечной систем. В среднем, к одиннадцати годам пациенты теряют возможность самостоятельно передвигаться.

В рамках клинического испытания предусмотрено однократное введение препарата внутривенно мальчикам с МДД в возрасте от четырех до девяти лет. В рамках исследования будет дана оценка переносимости, безопасности и терапевтическому эффекту разрабатываемого лекарства.

Тестирование инновационного лекарственного средства является международным и будет осуществляться на территории России и Беларуси. В России испытания пройдут в пяти медицинских центрах, включая ведущие детские больницы. В Республике Беларусь клинической базой выступит республиканский научно-практический центр «Мать и дитя».